作为生物医药产业最近两年的明星疗法，CAR-T疗法已经吸引了越来越多人的关注。最近，在该领域中又传出重磅消息。作为这种免疫疗法的先驱，Juno公司和诺华公司就一系列关于CAR-T疗法的专利纠纷达成和解。这也意味着两大免疫疗法研发巨头的竞争将从法院转回到试验台前！
CAR-T疗法是通过体外重组表达患者的免疫细胞使其具备更好识别肿瘤细胞的能力后再通过将这些免疫细胞回输至患者体内来达到治疗肿瘤的效果。这种疗法一经推出，就立刻在生物医药产业中引发轰炸式效应。
然而，最近两年，CAR-T疗法的先驱Juno公司与诺华公司却因为该疗法的相关专利而大打口水仗，严重制约了这种疗法的发展。此次两家公司低调解决这一问题无疑有利于CAR-T疗法的进一步发展。
根据协议，诺华公司与其合作伙伴宾州大学将向Juno公司和St. Jude儿童医院支付122万美元的费用，并搭配上一定数目的里程碑资金和CAR-T疗法在美国上市后的收入分享来换取专利方面的豁免权。而与之相对的，Juno公司也将付出一定数目的药物版权收入来获得诺华的同等对待。这一协议完成后，两家公司将结束长达数年之久的专利诉讼之争。
另一方面，两家公司从未停止过在CAR-T疗法开发方面的竞争。Juno公司雄心勃勃的推动着旗下数个CAR-T疗法项目的进行，公司希望于2016年推动超过10个CAR-T疗法上市。而诺华公司则坚信十鸟在林不如一鸟在握，公司投入巨大的人力物力专注开发独有CAR-T疗法CTL019，目前这种疗法已经收获大量积极的研究数据，预计CTL019也将于2016年获准上市。这也意味着两家CAR-T研发领头羊将于明年短兵相接，谁是该领域当之无愧的王者也将见分晓！
土豪！百时美与uniQue签署'0亿协议开发心血管基因疗法
百时美施贵宝（BMS）近日与人类基因治疗领域的领导者——荷兰生物技术公司uniQue签署了一份高达10亿美元的独家合作协议，获得了uniQue公司的基因治疗技术平台，开发基因疗法用于心血管疾病领域多达10个靶标。
根据协议，百时美将支付1亿美元的预付款，获得uniQue公司候选基因疗法S100A1及另外3个潜在基因疗法的商业化权利。uniQue将负责所有发现及生产活动，并有资格获得S100A1高达2.54亿美元的里程碑款项及另外3个基因疗法每个2.17亿美元的里程碑款项，使得该笔合作的金额达到了10亿美元之多。百时美则负责所有的研发成本，并支付产品在未来商业化销售的特许权使用费。
uniQue公司S100A1基因疗法是2014年收购德国InoCard公司获得，利用了一种无害的病毒递送钙结合蛋白S100A1，这是一种心脏功能的主要调节器。通过增加S100A1，缓解充血性心力衰竭（CHF）的疾病症状。除了S100A1基因疗法，双方合作的其余项目，将利用uniQue公司研发的基因治疗平台，利用腺相关病毒（AAV）递送矫正性基因至疾病靶标，同时将依赖基于昆虫细胞的生产技术，生产工业化规模剂量的基因治疗产品。
尽管uniQue是一家小型生物技术公司，但在基因治疗领域却一直处于领先地位，该公司在2012年推出了欧洲首个基因治疗产品Glybera。Glybera利用腺相关病毒（AAV）将一个功能性脂蛋白脂肪酶（LPL）基因递送至骨骼肌，用于治疗一种极其罕见的遗传性代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera在欧洲的上市，标志着人类基因治疗领域的一个重大里程碑。
S100A1基因疗法则是为数不多的几个靶向常见疾病的基因疗法之一，开发用于治疗充血性心力衰竭（CHF），患者群体非常庞大。若S100A1基因疗法能够成功，将进一步提振目前正在缓慢复苏的人类基因治疗领域。
该笔交易，也标志着百时美开始涉足基因治疗领域，过去多年该领域一直被药物安全性和有效性所困扰。不过，该领域正在慢慢复苏。就在去年，辉瑞、赛诺菲、拜耳均与其他基因治疗公司在该领域达成了合作，而百健（Biogen）则设立了一个独立的研发单元专注于基因治疗。
此时言弃，为时尚早！ MorphoSys独自开发CD38单抗药物
就在上个月，制药巨头Celgene出人意料的终止了与德国生物医药公司MorphoSys在开发CD38单抗药物MOR202方面的合作，。分析人士纷纷猜测，是否是公司在分析了MOR202的临床一期研究后直接给这一药物宣判了死刑？要知道，两家公司此次的合作总价值超过了8亿美元，Celgene公司此时突然宣布退出，不禁使市场议论纷纷。而受此打击，MorphoSys公司的股价也应声下跌逾20%。
沉默了一个月之久的MorphoSys公司最近终于作出回应。公司CEO Simon Moroney于今日表示，尽管遗憾于Celgene的决定，公司仍将决定独自开发这款抗癌单抗药物。他强调此时宣判MOR202的死刑还为时过早。同时Moroney还透露了公司将于今年年底开展关于MOR202的临床I/II期先行研究，届时才会对MOR202的去留作出最后判断。
CD38并不是一个最新的抗肿瘤靶点。此前，研究领域对其的研究已经相对成熟。目前在这一领域中最领先的当属制药巨头强生公司开发的daratumumab。Daratumumab是市场几乎公认的将首先问世的CD38抗肿瘤药物。因此也有人怀疑Celgene公司是认为MOR202无法赶上daratumumab的步伐才最终决定壮士断腕。但是Moroney对这一说法嗤之以鼻，他强调药物上市的先后并不决定着最终的成败。他还举出了Humira的例子，这种TNF抗体药物是第三种上市的同类药物，却最终成为了世界上销售额最好的药物之一。
虽然MorphoSys公司做好了面对风雨的准备，但是生物医药产业历来是强者为尊。MOR202想要获得市场的认可，最终还是需要用数据来说话。
好消息！安斯泰来前列腺癌新药Xtandi疗效显着优于比卡鲁胺
安斯泰来（Astellas）与合作伙伴Medivation近日公布新一代前列腺癌口服药物Xtandi（enzalutamide）第2个头对头II期研究STRIVE的顶线数据。该研究在去势抵抗性前列腺癌患者中开展，数据显示，与比卡鲁胺（bicalutamide）相比，Xtandi使疾病无进展生存期（PFS：19.4个月 vs 5.7个月）取得统计学意义的显着改善，达到了研究的主要终点。该结果与之前公布的首个头对头II期研究TERRAIN一致，详细数据将在即将召开的科学会议公布。
在美国，前列腺癌是导致男性死亡的第二大主要病因，有七分之一的男性在其一生中会确诊前列腺癌。该病通常发生在老年人群中，前列腺癌常由男性激素（包括睾酮，即雄激素）过量引发。因此，该病的常规治疗是降低患者体内的雄激素水平，临床上可通过外科手术去势和/或雄激素剥夺疗法（ADT）达到这一目的。
比卡鲁胺（bicalutamide，商品名：Casodex，康士得）是一种口服非甾体抗雄激素类药物，目前由阿斯利康（AZN）及其他仿制药公司销售。该药于1995年获批上市，联合外科手术去势用于晚期前列腺癌的治疗，后来被批准作为一种单药疗法用于早期前列腺癌的治疗，对于不愿意接受手术去势治疗的患者而言是一个福音，该药在早期前列腺癌的临床治疗中被广泛应用。
然而，即便经过雄激素剥夺疗法（ADT）治疗后，几乎所有的前列癌患者病情都会继续恶化，导致去势抵抗性前列腺癌，而癌细胞也可能扩散至身体其他部位。Xtandi则专为这类患者提供治疗选择。
Xtandi是一种雄激素受体抑制剂，于2012年获FDA批准，用于手术治疗后病情恶化的晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的治疗。2014年9月和12月，FDA和欧盟进一步批准Xtandi用于雄激素剥夺疗法（ADT）治疗失败但尚未接受化疗（即化疗初治）的无症状或轻微症状的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗。
另一方面，强生（JNJ）在2011年4月上市了新一代前列腺癌药物Zytiga，之后便一直统治市场。然而，业界认为，武田Xtandi具有单独用药的独特优势，在美欧2大市场，Xtandi将挑战Zytiga的霸主地位。